El ustekinumab es un anticuerpo monoclonal humano que bloquea las interleucinas 12 y 23, consolidándose como una opción terapéutica relevante en el ámbito de la pediatría para el manejo de enfermedades inflamatorias crónicas. Su uso ha sido investigado tanto en la Enfermedad de Crohn (EC) pediátrica como en la psoriasis en placa y la artritis psoriásica juvenil.
Enfermedad de Crohn pediátrica
La Enfermedad de Crohn es una afección que causa inflamación en el tracto digestivo, provocando síntomas como dolor abdominal, diarrea y pérdida de peso. Aunque suele diagnosticarse en adultos, aproximadamente el 25% de los casos aparecen durante la infancia o adolescencia, presentándose a menudo con una evolución más grave.
Eficacia y pautas de tratamiento
La evidencia sugiere que el ustekinumab es eficaz en niños con EC que no han respondido a fármacos biológicos de primera línea, como los inhibidores del factor de necrosis tumoral (anti-TNF). El tratamiento consta de dos fases:
- Fase de inducción: Administración inicial por vía intravenosa (dosis de 6 mg/kg, hasta un máximo de 520 mg).
- Fase de mantenimiento: Administración subcutánea, con dosis ajustadas a la superficie corporal cada 8 o 12 semanas.
Los datos del estudio UNITI-Jr y de la práctica clínica real respaldan esta indicación. En el estudio de inducción, el 52,1% de los pacientes pediátricos (con peso ≥40 kg) alcanzaron la remisión clínica en la semana ocho. En el mantenimiento, las tasas de remisión a un año oscilan significativamente según el diseño de los estudios, alcanzando en algunos casos hasta el 90% del seguimiento.
Seguridad y consideraciones clínicas
El perfil de seguridad del ustekinumab es favorable. Los eventos adversos graves son poco frecuentes, reportándose principalmente infecciones y trastornos gastrointestinales. La inmunogenicidad del fármaco es baja, y la administración concomitante de inmunomoduladores no parece alterar su eficacia.
Psoriasis en placa en adolescentes
La psoriasis en placa afecta al 0,5%-2% de la población infantil y adolescente, generando no solo lesiones cutáneas (placas inflamadas y escamosas), sino también un fuerte impacto emocional, incluyendo sentimientos de inferioridad y dificultades en las relaciones sociales.
Resultados del estudio CADMUS
La aprobación del ustekinumab para esta indicación se basó en el estudio CADMUS (fase 3, aleatorizado y controlado con placebo). Los resultados demostraron una elevada eficacia en el blanqueamiento de lesiones en adolescentes de 12 a 17 años:
- En la semana 12, una proporción significativamente mayor de pacientes alcanzó un PGA 0/1 (limpieza o casi limpieza de la piel) en comparación con el placebo.
- La posología cada 12 semanas facilita la adherencia terapéutica, un factor crítico en adolescentes.
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Artritis psoriásica juvenil
La artritis psoriásica juvenil causa inflamación en las articulaciones y a menudo se presenta junto con psoriasis. Actualmente, se desarrollan estudios clínicos para evaluar la eficacia y seguridad de una terapia comparativa entre ustekinumab y guselkumab.
Estos estudios tienen como objetivos:
- Evaluar cómo el cuerpo procesa ambos medicamentos mediante administración subcutánea.
- Monitorear la respuesta clínica durante un periodo de un año.
- Analizar la seguridad a largo plazo y posibles reacciones en el sitio de inyección.
Consideraciones sobre la práctica clínica real
Más allá de los ensayos clínicos, los estudios de práctica real en pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal (EII) confirman la utilidad del ustekinumab en pacientes refractarios a otros biológicos. Factores como la edad avanzada y el hábito tabáquico han sido identificados como predictores de una respuesta menor, mientras que la interrupción de biológicos previos por efectos adversos suele predecir una buena respuesta al ustekinumab.
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